Obstaja več definicij, ki opisujejo, kaj so biološka zdravila. Biološka zdravila v najožjem pomenu vključujejo izdelke, ki so nastali z uporabo živih organizmov oziroma njihovih sistemov (npr. mikroorganizmov, rastlin ali živali) ter jih sestavljajo relativno velike in kompleksne molekule. V večini primerov so biološka zdravila beljakovine.